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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者江南电竞app官网，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人江南电竞app官网，其中重型和中间型患者约为30万人江南电竞app官网，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞江南电竞app官网，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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12月10日，河北省唐山市中级人民法院公开宣判中国光大集团股份公司原党委书记、董事长唐双宁贪污、受贿一案，对被告人唐双宁以贪污罪判处有期徒刑五年，并处罚金人民币二十万元，以受贿罪判处有期徒刑十年六个月，并处罚金人民币一百一十万元，决定执行有期徒刑十二年江南电竞app官网，并处罚金人民币一百三十万元；对唐双宁犯罪所得财物及孳息依法予以追缴，分别返还被害单位或者上缴国库。

经审理查明：2003年4月，被告人唐双宁利用担任中国人民银行银行监管一司司长职务上的便利江南电竞app官网，将其保管、使用的价值人民币301.5万元公共财物据为己有。2000年至2017年，被告人唐双宁利用担任中国人民银行银行监管一司司长，中国银行业监督管理委员会党委委员、副主席，中国光大集团股份公司党委书记、董事长，中国光大银行股份有限公司党委书记、董事长等职务上的便利，为有关单位和个人在职务调整、贷款获取等事项上提供帮助，非法收受财物共计人民币1102万余元。

唐山市中级人民法院认为，被告人唐双宁的行为构成贪污罪、受贿罪，数额均特别巨大，应依法惩处。鉴于唐双宁到案后如实供述罪行，主动交代办案机关尚未掌握的贪污事实和部分受贿事实，所犯贪污罪构成自首，认罪悔罪，积极退赃，赃款赃物及孳息已全部追缴，对其所犯贪污罪可减轻处罚江南电竞app官网，所犯受贿罪可从轻处罚。法庭遂作出上述判决。