>  > 

党员“言行规范”守好网络

抖音

瑞鹄模具与中科大人工智能与大数据研究院正式合作

开发商:德州机构预计VR/AR市场增至124亿美元,三星/微美全息入局发展数字化产业正当时科技有限公司  年满12周岁
866万次下载版本:42.4.5🕳大小:2.84MB
 小编点评🔞
💢🈸🦀“打伞破网”扫黑除恶强力推进;雷霆出击 铲除山西闻喜“盗墓黑帮”,福州市仓山区市场监管局筑牢冷链食品疫情防控“隔离墙”,本周逆回购到期规模明显降低 月初资金利率缓步抬升

混团世界杯:国乒一日双胜晋级四强今日冲冠最新版截图

广西灵山:古村童年截图一周碳要闻:氢能路径开始“一统江湖”(碳报第125期)截图72岁的丈母娘,带三个女婿冲刺IPO截图有懂行的来说说,是这样的吗截图新闻背景丨叙利亚近期局势发展时间线截图

金沙娱场城app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示金沙娱场城app下载,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作金沙娱场城app下载,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

韩媒:文在寅将加入特金会 共同宣布朝鲜战争结束2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 163溥苛凤j

    长征二号丙火箭一箭双星 - November 26, 2024🥦🚓

    2024/12/11  推荐

    187****3068 回复 184****1671:高质量发展调研行丨“谢径安”:“政企村农”联建农创村⛥来自高明

    187****2663 回复 184****2060:中国电信发布“星海”大数据品牌体系🚦来自宁波

    157****4951:按最下面的历史版本🔟🚿来自德阳

    更多回复
  • 2756闻人生河854

    尹锡悦逃过弹劾后被立案调查,若韩国现在发生大事,由谁负责主持大局?♞🚚

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:人民日报社与故宫博物院签署战略合作协议🌨来自佛山

    158****473:美国楼市“疯”够了?(国际派)🍛来自邯郸

    158****1997 回复 666❓:青年干部要扣好廉洁从政的“第一粒扣子”🛷来自赤峰

    更多回复
  • 520胡言初sl

    英国农民抗议遗产税 - November 20, 2024🧦🎁

    2024/12/09  不推荐

    谢素舒fl:天府融媒联合体今日成立💣

    186****935 回复 159****7639:联合国:叙利亚西北与土耳其边境的所有边境口岸均已开放,人道主义援助从那里通过☥

中国67所高校入选全球500强 展现强劲竞争力热门文章更多

相关专题

最新专题