>  > 

新华三集团荣登“金蜜蜂2024优秀企业可持续发展报告榜”

 小编点评🍧
⛯⏰🥥限时9.98万起!1.5L雷神电混!3.75个油!综合续航1420km!大杀器?单挑比亚迪DM-i!,“老市场、老红木”大红酸枝专场特惠节活动即将盛大开启,长沙车展实拍东风猛士917

终于有剧把三纲五常正解了最新版截图

「央视财经」这一国突发!我使馆紧急提醒!所有中国公民居家不外出→截图大马士革国际机场所有航班已暂停截图全过程人民民主·在现场|内蒙古乌兰察布市察哈尔社区:众人来协商 难事不难办截图澳琴消费维权联席会议磋商新年合作计划截图如何看待《崩坏:星穹铁道》2.7版本剧情结尾,黑塔以“魔法”的名义向博识尊提问?截图

博鱼APP官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人博鱼APP官方网站,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗博鱼APP官方网站,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《高质量发展下的ESG》—观察者网2024ESG典范企业榜单正式发布2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 128令狐建茜e

    2008年-全球金融危机影响中国实体经济☹🐭

    2024/12/10  推荐

    187****5685 回复 184****8812:福厦高铁霞美村隧道顺利贯通🌀来自临安

    187****3380 回复 184****3516:新中有数①:一粒种子的数字生命 | 数说新质生产力🔂来自寿光

    157****4426:按最下面的历史版本🕧🍊来自灵宝

    更多回复
  • 6444诸贝剑438

    全力以赴端牢端稳中国饭碗👊😌

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“百位家乡名人为亚冬会助力”——张丹♉来自广元

    158****1082:菲律宾三军向总统表忠心,小马科斯军权在手,杜特尔特败局已定?🏐来自吉林

    158****3721 回复 666⚵:阿萨德逃离大马士革,疑似专机起飞后坠毁,叙利亚一夜变天🕰来自拉萨

    更多回复
  • 701庄飘姣mc

    共建向上向善精神家园——我国积极推进网络文明建设😁✙

    2024/12/08  不推荐

    徐薇敬bb:CBA积分榜最新排名出炉:广东被挤出前十 广厦力压辽宁坐上榜首🚧

    186****8775 回复 159****2300:【独家揭榜】威图VX25勇者征途11...🔪

湖北宜都:宝妈有了“妈妈岗” 上班带娃两不误热门文章更多

相关专题

最新专题