>  > 

第一波跟孩子“共情”的妈妈,已经开始“自食恶果”了......

 小编点评⤵
❔🎎😩刚刚,日本猛将首秀UFC,遭冠军绞杀!,主题乐园高龄游客增加,上海迪士尼老年游客量上涨75%,网下专业机构投资者“白名单”将出炉 IPO可优先进行配售

身体僵硬,生活也会失去弹性|试行错误121最新版截图

人民网评:加强规范化建设推动社会组织高质量发展截图人民出版社提前出版《中国疫苗百年纪实》电子书截图蒙牛五大保障举措加码稳产保供 免息资金再援牧场助运营截图迈阿密国际回应梅西缺阵截图前道奇和公羊品牌CEO重返斯特兰蒂斯截图

问鼎娱乐

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后问鼎娱乐,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作问鼎娱乐,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者问鼎娱乐,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

1968年-《义勇军进行曲》词作者、中国现代戏剧的奠基人田汉逝世2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 125弘坚苑h

    日本新型固体燃料火箭试验再次发生异常🛤🚷

    2024/12/10  推荐

    187****4853 回复 184****1995:新鲜的杨幂⛆来自锦州

    187****4480 回复 184****7957:赵俊民任云南省委常委🕞来自玉环

    157****2730:按最下面的历史版本♔🦕来自徐州

    更多回复
  • 9593庞伟菲543

    海上过年,邮轮复苏带动经济新亮点丨消费跃龙门🐟⛯

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:英孚康ICC-E系列PLC🍌来自项城

    158****5300:南京大屠杀真实照片👐来自无锡

    158****1822 回复 666🏐:俄媒:叙利亚反对派武装未进攻俄在叙军事基地🤲来自嘉兴

    更多回复
  • 283轩辕韵环bz

    印尼首都遭遇潮汐洪水 - November 19, 2024🧒⤵

    2024/12/08  不推荐

    喻发维pe:河南潢川:引入稻田“鸭管家”✱

    186****9265 回复 159****5505:中国人自己的超级英雄,刑侦八虎出动四虎来破案,足以载入史册的震撼🌟

相关信息

大小
84.3MB
时间
分类
⚽娱乐❤竞技🐨游戏
标签
🏫烟花秀无人机坠海♜突发!叙利亚驻俄使馆升起反对派旗帜🍱海南离岛旅客免税购物可邮寄送达😅为全球经济恢复注入更多正能量(人民时评)🏦活在流言里的地产公司女强人🥍“拍蝇”不手软 反腐惠民生
要求
Android 6.0 以上 隐私政策
开发者
榆林中国储备粮管理集团有限公司广西分公司2024年度秋季及2025年度春季公开招聘公告科技有限公司

相关专题

最新专题